Mahalagang Pagkakaiba – Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
Ang Gene therapy ay isang mahalagang pamamaraan na ginagamit upang gamutin o maiwasan ang mga genetic na sakit sa pamamagitan ng pagpapakilala ng mga gene para sa mga nawawala o may depektong gene. Maaaring gumaling ang ilang partikular na sakit sa pamamagitan ng paglalagay ng malusog na mga gene sa halip na mga mutated o nawawalang mga gene na responsable para sa sakit. Ang gene therapy ay kadalasang ginagamit para sa mga somatic cell kaysa sa germline cells, at maaari itong ikategorya sa dalawang pangunahing uri na pinangalanang Ex vivo gene therapy at In vivo gene therapy. Ang pangunahing pagkakaiba sa pagitan ng Ex vivo at In vivo gene therapy ay ang mga therapeutic genes ay inililipat sa mga in vitro cell culture at muling ipinakilala sa isang pasyente sa ex vivo gene therapy habang ang mga gene ay direktang inihahatid sa mga tisyu o mga cell ng pasyente nang hindi nililinang ang mga cell sa vitro in in vivo gene therapy.
Ano ang Ex Vivo Gene Therapy?
Ang Ex vivo gene therapy ay isang uri ng gene therapy na kinabibilangan ng panlabas na pagbabago ng cell ng isang pasyente at muling pagpasok nito sa pasyente. Ang mga selula ay nilinang sa mga lab (sa labas ng katawan ng pasyente), at ang mga gene ay ipinasok. Pagkatapos ay pipiliin ang mga stable transformant at muling ipasok sa pasyente upang gamutin ang sakit. Ang ex vivo gene therapy ay maaaring ilapat lamang sa ilang uri ng cell o mga piling tissue. Ang mga cell ng bone marrow ay ang mga cell na madalas na ginagamit para sa ex vivo gene therapy.
Procedure ng Ex Vivo Gene Therapy
May ilang pangunahing hakbang na kasama sa Ex vivo gene therapy tulad ng sumusunod;
- Ang mga cell na may mga depektong gene ay nakahiwalay sa pasyente.
- Ang mga nakahiwalay na cell ay lumaki sa mga kultura sa laboratoryo.
- Ang mga panterapeutikong gene ay ipinapasok o ipinakilala sa mga lumalagong kultura ng cell gamit ang mga vector.
- Ang mga nabagong cell ay pinili mula sa mga nontransformant at lumaki.
- Ang mga napiling cell ay inililipat sa pasyente.
In ex vivo gene therapy, ang mga carrier o vector ay ginagamit para maghatid ng mga gene sa mga target na cell. Ang matagumpay na paghahatid ng gene ay nakadepende sa carrier system, at ang mahahalagang vector na ginagamit sa ex vivo gene therapy ay mga virus, bone marrow cell, human artificial chromosome, atbp. Kung ikukumpara sa in vivo gene therapy, ang ex vivo gene therapy ay hindi nagsasangkot ng masamang immunological mga reaksyon sa katawan ng pasyente dahil ang genetic correction ay ginagawa sa vitro. Gayunpaman, ang tagumpay ay nakasalalay sa matatag na pagsasama at pagpapahayag ng remedial gene sa loob ng katawan ng pasyente.
Figure 01: Ex vivo gene therapy
Ano ang In Vivo Gene Therapy?
In vivo gene therapy ay isang pamamaraan na kinabibilangan ng direktang paghahatid ng mga gene sa mga selula ng isang partikular na tissue sa loob ng katawan ng pasyente upang gamutin ang mga genetic na sakit. Maaari itong ilapat sa maraming mga tisyu ng katawan ng tao kabilang ang atay, kalamnan, balat, baga, pali, utak, mga selula ng dugo, atbp. Ang mga therapeutic genes ay ipinapasok ng viral o nonviral-based na mga vector sa pasyente. Gayunpaman, ang tagumpay ay nakasalalay sa ilang mga kadahilanan tulad ng mahusay na pag-uptake ng therapeutic gene na nagdadala ng mga vectors ng mga target na cell, intracellular degradation ng mga gene sa loob ng target na mga cell at gene uptake ng nucleus, expression ability ng gene, atbp.
Figure 02: In vivo gene therapy
Ano ang pagkakaiba ng Ex Vivo at In Vivo Gene Therapy?
Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy |
|
| Ang Ex vivo gene therapy ay isang uri ng gene therapy na ginagawa sa labas ng katawan ng pasyente. Ginagawa ang pagbabago ng gene sa labas ng katawan. | In vivo gene therapy ay isa pang uri ng gene therapy na direktang ginagawa kapag ang mga may sira na selula ay nasa katawan pa. Ang mga gene ay nababago kapag sila ay nasa loob pa ng katawan. |
| Isolation and Culturing | |
| Ang mga may depektong cell ay nakahiwalay at naka-culture sa lab. | Ang mga may sira na cell ay hindi nakahiwalay o naka-culture sa lab. |
| Selection of Transformants | |
| Pipili ang mga stable na transformant bago muling ipakilala. | Hindi mapipili ang mga stable na transformant. |
| Masamang Immunological Response | |
| Ang paraang ito ay hindi nagpapakilala ng masamang immunological na tugon sa katawan ng pasyente. | Ang paraang ito ay nagpapakilala ng masamang immunological na tugon sa katawan ng pasyente. |
Buod – Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
Therapeutic genes ay ipinapasok sa katawan ng pasyente bilang isang paggamot para sa ilang mga sakit. Ito ay kilala bilang gene therapy at maaaring gawin sa dalawang paraan katulad ng ex vivo gene therapy at in vivo gene therapy. Ang pagkakaiba sa pagitan ng ex vivo at in vivo gene therapy ay ang pagpasok ng gene sa ex vivo gene therapy ay ginagawa sa mga cell culture sa labas ng katawan ng pasyente at ang mga naitama na cell ay muling ipinakilala sa pasyente habang ang in vivo gene therapy genes ay direktang ipinapasok sa panloob na target na tisyu nang hindi ibinubukod ang mga selula. Ang tagumpay ng parehong proseso ay nakasalalay sa matatag na pagpasok at pagbabago ng mga therapeutic genes sa mga selula ng pasyente.
